FINN, que vive con Duchenne,
y su hermano.
Desarrollo de fármacos y aprobación de la FDA
El esfuerzo requerido para llevar un nuevo fármaco candidato del laboratorio de investigación al uso clínico es prolongado, complejo e impredecible. La mayoría de los fármacos que se someten a pruebas en etapa temprana en animales nunca llegan a ser probados y revisados en humanos por la FDA. Los fármacos candidatos que sí llegan a las pruebas en humanos se deben someter a un proceso de evaluación minucioso de varios pasos, diseñado para evaluar la efectividad del fármaco y todo desde el diseño del ensayo clínico hasta la gravedad de los efectos adversos y las condiciones de fabricación.
Analicemos mejor el desarrollo de los fármacos y el proceso que la FDA de EE. UU. sigue generalmente, para comprender mejor la forma en que se evalúan los nuevos posibles medicamentos.
Descubrimiento y pruebas preclínicas
LA FDA
La función de la FDA es evaluar los datos de un fármaco en investigación y determinar si se debe proporcionar a los pacientes o no. La FDA apunta a garantizar que el fármaco funcione y que los beneficios de salud superen los riesgos conocidos. También brinda a los médicos y pacientes la información que necesitan para usar el medicamento como corresponde.
10%
de los fármacos que ingresan a pruebas
clínicas suelen ser aprobados.
COMPAÑÍA FARMACÉUTICA
Los científicos descubren un nuevo compuesto con el potencial de convertirse en un medicamento importante.
La compañía farmacológica prueba el fármaco en animales para obtener más información sobre su seguridad y cómo funciona.
PRESENTACIÓN DE NUEVOS FÁRMACOS EN INVESTIGACIÓN
La compañía farmacológica presenta una solicitud de nuevo fármaco en investigación a la FDA con información clave, incluida la siguiente:
- Cuáles son los componentes del fármaco y cómo piensa fabricarlo la compañía
- Resultados de pruebas en animales
- Planes para probar el fármaco en seres humanos (ensayos clínicos).
REVISIÓN DE NUEVOS FÁRMACOS EN INVESTIGACIÓN
La FDA trabaja para garantizar que los ensayos clínicos propuestos cumplan con estas características:
- Que no expongan a los participantes a daños o peligros extremos.
- Que proporcionen un consentimiento informado y protección para los participantes.
Después de que la FDA los revisa,
se puede comenzar con los ensayos clínicos.
Si la FDA aprueba el nuevo fármaco en investigación,
se puede comenzar con los ensayos clínicos.
Ensayos clínicos
Ensayos clínicos
Fases
Los ensayos clínicos suelen seguir tres pasos o fases específicos. Las fases de los ensayos clínicos ayudan a los investigadores a recopilar distintos tipos de información. La cantidad de participantes suele ser menor en ensayos clínicos de fármacos para enfermedades poco comunes.
Pruebas con un grupo pequeño (generalmente de 20 a 80 personas)
- QUIÉNES? A menudo, personas que no padecen la enfermedad (voluntarios sanos).
- POR QUÉ? Para comprender mejor el perfil de seguridad, incluidos los efectos secundarios.
Pruebas con un grupo más grande (generalmente varios cientos de personas)
- QUIÉNES? Pacientes que padecen la enfermedad.
- POR QUÉ? Para saber si el fármaco tiene el efecto deseado, cuán eficaz es y qué dosis funciona mejor. También se recopila más información de seguridad.
Pruebas con un grupo aún mayor (generalmente de 300 a 3,000 personas)
- QUIÉNES? Pacientes que padecen la enfermedad.
- POR QUÉ? Para confirmar la eficacia del fármaco, comprender mejor el perfil de seguridad (incluidos los efectos secundarios) y, a veces, compararlo con otros tratamientos actuales o similares.
Elegibilidad
Elegibilidad
Cada estudio clínico tiene “criterios de selección” que se deben cumplir. Estos factores determinan qué individuos pueden participar, y son distintos para cada ensayo clínico. Se pueden incluir los siguientes:
Edad
Sexo
Tipo de mutación genética
Tipo y etapa de la enfermedad
Medicamentos o tratamientos que los participantes usan o han usado
Estado de salud
Medición de resultados
Todos los ensayos clínicos tienen “criterios de valoración”. Estos miden los resultados deseados del ensayo, que a menudo son el beneficio de un medicamento para un paciente.
Normalmente se utilizan dos tipos de criterios de valoración:
- Los criterios de valoración clínicos suelen ser la forma más confiable de medir la respuesta en ensayos clínicos. Miden directamente la capacidad de sentirse o funcionar mejor, o de vivir más tiempo. En los ensayos clínicos sobre la DMD, las pruebas que suelen usarse para medir la respuesta a un tratamiento incluyen la prueba de caminata de seis minutos (6MWT), que mide la fuerza y la resistencia, y la evaluación ambulatoria North Star (NSAA), que mide la capacidad para realizar actividades cotidianas.
- Los criterios de valoración indirectos suelen ser marcadores biológicos que se usan en lugar de los criterios de valoración clínicos en algunos ensayos clínicos. Un marcador biológico es una característica física, bioquímica o genética que se puede medir objetivamente.
Proceso de aprobación de la FDA
Los resultados de los ensayos clínicos se incluyen en un paquete que se presenta a la FDA como parte del proceso de aprobación del fármaco.
Presentación de NDA/BLA
La compañía presenta a la FDA una solicitud de fármaco nuevo (NDA) o una solicitud de licencia para productos biológicos (BLA), incluidos los resultados de todos los ensayos clínicos, y la información de fabricación y de la etiqueta.
Aceptación y revisión de NDA/BLA
Después de 60 días, la FDA decide si aceptará la solicitud de NDA/BLA.
10 meses para fármacos que ofrecen grandes avances en el tratamiento o que proporcionan un tratamiento que antes no existía.
o bien
6 meses para revisar la solicitud para fármacos que solo ofrecen mejoras mínimas en los tratamientos actuales.
Inspección de instalaciones
- Inspecciona las instalaciones donde se fabricará el fármaco.
Aprobación
- Revisa y aprueba la etiqueta del fármaco para asegurar que incluya información importante que los profesionales de la salud y los pacientes deben conocer
¿Se puede acortar el proceso de aprobación?
Es posible que la FDA pueda aprobar un fármaco más rápidamente si está destinado al tratamiento de enfermedades serias o poco comunes. Las opciones disponibles son las siguientes:
Vía rápida
La vía rápida es un proceso diseñado para acortar el tiempo necesario para desarrollar y revisar fármacos para el tratamiento de afecciones graves y cumplir una necesidad médica insatisfecha. Permite una comunicación temprana y frecuente entre la compañía farmacéutica y la FDA para ayudar a resolver problemas y preguntas rápidamente.
Terapia innovadora
La FDA puede acelerar el desarrollo y la revisión de un fármaco si la evidencia de los primeros ensayos clínicos demuestra que es una mejora significativa en comparación con otros tratamientos disponibles. La evidencia puede incluir el efecto del fármaco sobre síntomas serios o cómo brinda beneficios que pueden salvar vidas.
Revisión de prioridad
Una revisión de prioridad significa que la FDA intentará tomar medidas con respecto a una solicitud de un fármaco nuevo (NDA) en un plazo de 6 meses (en comparación con los 10 meses en una revisión estándar).
Aprobación urgente
Es una reglamentación de la FDA que permite la aprobación temprana de fármacos para el tratamiento de afecciones graves o que abordan una necesidad médica insatisfecha. Es posible que se otorgue la aprobación en función de un criterio de valoración indirecto, que es una medición que puede predecir razonablemente qué tan bien puede funcionar un fármaco. Se requieren ensayos de confirmación para verificar que el fármaco tenga un beneficio clínico para los pacientes.
Monitoreo de seguridad posterior a la comercialización
Después de que un fármaco ha sido aprobado y está en el mercado, la compañía farmacéutica sigue monitoreando su seguridad durante meses y años después de la aprobación y envía esta información a la FDA.